Púrpura trombocitopénica trombótica adquirida en un paciente de 16 años
uso de un inhibidor del proteasoma para controlar la enfermedad refractaria.
DOI:
https://doi.org/10.47456/rbps.v26i1.51121Palabras clave:
Púrpura trombocitopénica trombótica, Tratamiento, Bortezomib, AdolescenteResumen
Introducción: La púrpura trombocitopénica trombótica (PTT) es una enfermedad rara y grave que se caracteriza por la formación de coágulos sanguíneos anormales que pueden causar daño en varios órganos. Se caracteriza por niveles reducidos de actividad de ADAMTS13 y puede ser adquirida o congénita. Si bien el tratamiento convencional con inmunosupresores y plasmaféresis es efectivo en la mayoría de los casos, un subgrupo de pacientes desarrolla formas refractarias. La escasez de opciones terapéuticas para estos pacientes, especialmente en entornos con recursos limitados, dificulta el manejo de la PTT refractaria. Describimos el caso de un adolescente con PTT refractaria adquirida que mostró una respuesta completa al tratamiento con bortezomib, centrándonos en la edad, el diagnóstico, el tratamiento para la PTT refractaria y su asociación con el lupus eritematoso sistémico. Objetivo: Difundir este caso a profesionales de la salud para ampliar el conocimiento sobre la PTT refractaria y proponer la inclusión de bortezomib como una opción terapéutica alternativa en casos seleccionados. Métodos: Estudio observacional descriptivo aprobado por el Comité de Ética Médica, cuyos datos se obtuvieron de las historias clínicas del Hospital Universitario Cassiano Antônio Moraes (HUCAM). Resultados: Respuesta completa tras la asociación con bortezomib y diagnóstico de lupus eritematoso sistémico tras 12 meses de seguimiento ambulatorio. Conclusión: En pacientes con PTT adquirida refractaria, el uso de bortezomib demuestra eficacia y un perfil de seguridad adecuado, y debe considerarse en este contexto, ya que está disponible en la mayoría de los servicios de atención médica especializados.
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Referencias
Fakhouri F, Vernant JP, Veyradier A, Wolf M, Kaplanski G, Binaut R, et al. Efficiency of curative and prophylactic treatment with rituximab in ADAMTS13-deficient thrombotic thrombocytopenic purpura: a study of 11 cases. Blood. 2005;106(6):1932–7. doi:10.1182/blood-2005-03-0848
Joly BS, Coppo P, Veyradier A. Thrombotic thrombocytopenic purpura. Blood. 2017;129(21):2836–46. doi:10.1182/blood-2016-10-709857
Upadhyay VA, Geisler BP, Sun L, Uhl L, Kaufman RM, Stowell C, et al. Using a PLASMIC scoring-based approach in the management of suspected immune thrombotic thrombocytopenic purpura: a cost-minimization analysis within the Harvard TMA Research Collaborative. Br J Haematol. 2019;186(3):490–8. doi:10.1111/bjh.15932
Zheng XL, Vesely SK, Cataland SR, Coppo P, Geldziler B, Iorio A, et al. ISTH guidelines for the diagnosis of thrombotic thrombocytopenic purpura. J Thromb Haemost. 2020;18(10):2486–95. doi:10.1111/jth.15006
Sayani FA, Abrams CS. How I treat refractory thrombotic thrombocytopenic purpura. Blood. 2015;125(25):3860–7. doi:10.1182/blood-2014-11-551580
Chen H, Fu A, Wang J, Wu T, Li Z, Tang J, et al. Rituximab as first-line treatment for acquired thrombotic thrombocytopenic purpura. J Int Med Res. 2017;45(3):1253–60. doi:10.1177/0300060517695646
Zwicker JI, Muia J, Dolatshahi L, Westfield LA, Nieters P, Rodrigues A, et al. Adjuvant low-dose rituximab and plasma exchange for acquired TTP. Blood. 2019;134(13):1106–9. doi:10.1182/blood.2019000795
van Balen T, Schreuder MF, de Jong H, van de Kar NC. Refractory thrombotic thrombocytopenic purpura in a 16-year-old girl: successful treatment with bortezomib. Eur J Haematol. 2014;92(1):80–2. doi:10.1111/ejh.12206
Ziman A, Mitri M, Klapper E, Pepkowitz SH, Goldfinger D. Combination vincristine and plasma exchange as initial therapy in patients with thrombotic thrombocytopenic purpura: one institution’s experience and review of the literature. Transfusion. 2005;45:41–9. doi:10.1111/j.1537-2995.2005.03146.x
Öngören S, Salihoğlu A, Apaydın T, Sadri S, Eşkazan AE, Ar MC, et al. Vincristine as an adjunct to therapeutic plasma exchange for thrombotic thrombocytopenic purpura: a single-institution experience. Balkan Med J. 2018;35:417–21. doi:10.4274/balkanmedj.2017.1215
Lee NCJ, Yates S, Rambally S, Sarode R, Ibrahim IF, Shen YM, et al. Bortezomib in relapsed/refractory autoimmune-mediated thrombotic thrombocytopenic purpura: a single-center case series and systematic review. Blood. 2022;140(1):2693–4. doi:10.1182/blood-2022-165329
Patriquin CJ, Thomas MR, Dutt T, McGuckin S, Blombery PA, Cranfield T, et al. Bortezomib in the treatment of refractory thrombotic thrombocytopenic purpura. Br J Haematol. 2016;173:779–85. doi:10.1111/bjh.13993
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